Interventions sur "orpheline"

Monsieur le président, madame la ministre des solidarités et de la santé, madame la présidente de la commission des affaires sociales, mes chers collègues, la proposition de loi que j'ai l'honneur de défendre devant vous ce soir vise à soulager les familles des complications administratives et sociales qui s'ajoutent trop souvent aux difficultés médicales liées à la maladie rare ou orpheline, mais également à toute autre situation de handicap. Permettez-moi tout d'abord de rappeler ce que sont les maladies rares ou orphelines : selon la définition retenue par les institutions européennes, une maladie rare est une maladie chronique ou potentiellement mortelle dont la prévalence est inférieure à un cas pour 2 000 personnes et qui nécessite un effort particulier pour développer un trai...

En élargissant mon approche à toutes les situations de handicap, quelles qu'en soient les causes, j'ai fait un pas vers la majorité pour trouver un consensus sur un sujet qui le mérite. C'est pourquoi je vous propose de faire, à votre tour, un pas, un premier geste, pour faciliter la vie quotidienne des personnes atteintes de maladies rares ou orphelines ou, plus largement, handicapées. Madame la ministre, chers collègues issus des métiers de la santé, chers collègues députés mais aussi médecins, je vous demande de ne pas hésiter : traversez la rue, quittez votre banc de professionnels de santé et installez-vous sur le banc des personnes en difficultés sociales. Ne soyez pas réducteurs dans la vision de l'accompagnement social, auquel ce fichie...

...édecins de famille n'en peuvent plus de la paperasserie et j'ai constaté qu'ils refusent bien souvent de compléter les formulaires que les patients leur tendent. Pas davantage que leurs patients, d'ailleurs, ils ne savent où les aiguiller dans ce même labyrinthe. Je vous demande par conséquent de rester quelque temps de l'autre côté de la rue et de vous mettre à la place des victimes de maladies orphelines et, plus largement, des personnes handicapées, afin d'entendre leur voix, que je porte ici ce soir, humblement. Permettez-moi de citer, parmi les très nombreux messages de soutien et d'encouragements que je reçois, celui de Mme Patricia Dias : « Super-idée qui a du sens, monsieur Vatin, et qui ne devrait pas être politisée ; on espère qu'elle sera votée car ça peut aider tellement de familles qu...

...aleur cardinale de toute action publique, qui nous rassemble, je crois, sur tous les bancs de cet hémicycle. Or, si le taux de personnes affectées par une maladie rare peut paraître faible – une sur 2 000 – , au regard de la population française, près de 3 millions de nos concitoyens y sont tout de même confrontées. Et, devant faire face aux conséquences parfois très lourdes d'une maladie rare ou orpheline, ces personnes sont également confrontées à des difficultés administratives liées à leur pathologie. C'est une double peine, là où il faut, au contraire, alléger les contraintes qui peuvent peser sur elles et leur rendre la vie un peu plus facile, au moins vis-à-vis d'une administration qui doit rester à leur service. Telle est l'ambition du texte présenté par notre collègue Pierre Vatin, dont j...

Monsieur le président, madame la ministre, madame la présidente de la commission, monsieur le rapporteur, chers collègues, la proposition de loi qui nous est soumise par notre collègue Pierre Vatin vise à créer un répertoire de l'ensemble des maladies rares et orphelines, afin de faciliter l'obtention d'un certain nombre de dérogations administratives pour faciliter la vie des malades. L'intention est louable, cela ne fait aucun doute. Cependant, ce texte présente un véritable problème de méthode qui nous empêchera de lui accorder notre vote. Tout d'abord, l'intitulé de cette proposition de loi associe maladies rares et maladies orphelines. Ce premier écueil cr...

Monsieur le président, madame la ministre, madame la présidente de la commission, monsieur le rapporteur, chers collègues, la proposition de loi déposée par le groupe Les Républicains que nous examinons maintenant concerne la création d'un répertoire des maladies rares ou orphelines. Une maladie est considérée comme rare dès lors qu'elle touche une personne sur 2 000 dans une population donnée. On compte ainsi plus de 7 000 maladies rares, comme la fibrose kystique, la maladie de Huntington ou encore le syndrome de Marfan. Une maladie orpheline, pour sa part, est une maladie pour laquelle il n'existe pas de traitement autre que celui des symptômes, pas de traitement curatif...

Monsieur le président, madame la ministre, madame la présidente de la commission, monsieur le rapporteur, chers collègues, au nom du groupe socialiste et apparentés, je tiens à remercier le rapporteur et son groupe d'avoir déposé cette proposition de loi, qui met au jour une douloureuse problématique vécue par des milliers de personnes en France. Je le répète, plus de 7 000 maladies rares et orphelines sont répertoriées et touchent au total 3 millions de nos concitoyens. Elles sont variées et nombreuses dans notre pays, mais chaque vie de malade est unique et, trop souvent, se résume à un véritable parcours du combattant. Trop souvent en effet, les malades doivent justifier de leurs droits et de leurs pathologies face à des administrations qui ne sont pas sensibilisés à l'existence de dérogat...

...qu'une maladie rare peut toucher en France jusqu'à 30 000 personnes. Aujourd'hui plus de 3 millions de nos concitoyens et de nos concitoyennes en sont victimes. Si le nombre de personnes atteintes peut apparaître relativement faible du fait de leur grand nombre, il y a plus de cas de maladies rares en France que de cas de cancers, par exemple. Les maladies rares sont souvent des maladies dites « orphelines ». Cela signifie qu'il n'existe pas de traitements, notamment à cause de leur faible prévalence, qui ne stimule pas la recherche : le marché d'un traitement est trop limité, du point de vue des profits à en tirer, pour provoquer l'investissement. C'est d'ailleurs une des nombreuses raisons pour laquelle La France insoumise défend le fait que la santé est un bien commun qui doit échapper à la log...

... auxquelles pourraient avoir droit les malades, de mieux orienter ceux-ci dans leur parcours de vie et de soins, d'éviter leur isolement social et professionnel. Il s'agit bien d'une question de droits, et nous y sommes sensibles. Les maladies dites « rares » – près de 7 000 sont recensées – affecteraient 3 millions à 4 millions de personnes en France, et la moitié de ces pathologies sont dites « orphelines », car les populations concernées ne reçoivent aucun traitement ou si peu. Les pouvoirs publics ont une responsabilité importante : contribuer à amoindrir les difficultés du quotidien et développer la recherche scientifique sur le sujet. Je signale au passage le cas particulier des cancers pédiatriques et des maladies de l'enfant, pour lesquels les budgets débloqués sont, aux yeux de nombreuses...

...ondant pas aux catégories envisagées. De ce fait, il est préférable de s'en tenir à considérer la spécificité des handicaps. La MDPH a pour charge d'offrir des réponses personnalisées. Il ne me paraît pas opportun de prévoir une mesure nationale pour l'accompagnement des personnes en situation de handicap. La proposition de loi nous aura néanmoins donné l'occasion de parler des maladies rares et orphelines, et des problématiques liées. Cet après-midi, comme nous défendions une motion de rejet préalable, vous nous avez reproché d'empêcher le débat.

...madame la ministre, madame la présidente de la commission, monsieur le rapporteur, chers collègues, lorsqu'ils attendent un enfant, tous les parents se disent au moins une fois : « Et si... Et si mon enfant a un problème à la naissance ? Et s'il a une maladie grave ? » La surveillance prénatale n'empêche pas la découverte, quelques mois ou quelques années après la naissance, d'une maladie rare ou orpheline. Commence alors pour les parents un parcours du combattant avec les services médicaux et sociaux, ainsi qu'avec l'administration : établir le bon diagnostic, espérer un traitement, obtenir la reconnaissance du handicap. Quand il s'agit d'un enfant, la mère renonce souvent à toute activité professionnelle pour s'occuper de lui et superviser, coordonner les soins quotidiens indispensables. Les mala...

… parce qu'il n'émane pas de leur groupe politique : nous avons l'habitude de ces postures. Je vous demande de penser aux familles qui sont isolées et se sentent abandonnées. Votez cette proposition de loi pour mettre à la disposition des familles un outil supplémentaire pour faciliter les relations entre les personnes atteintes d'une maladie rare ou orpheline et les administrations.

Monsieur le président, madame la ministre, monsieur le rapporteur, chers collègues, Gauthier a six ans. Il est polyhandicapé du fait d'une maladie orpheline, la cytopathie mitochondriale. J'ai fait sa connaissance, il y a quelques jours, grâce aux pompiers de l'Hérault, à qui je veux rendre hommage ici, car ils avaient organisé, à Béziers, comme chaque année au début de l'automne, une soirée dont les profits étaient destinés à une « bonne oeuvre », comme on disait dans l'ancien monde. Cette année, la « bonne oeuvre » s'appelait Gauthier. Dans ses dif...

Monsieur le président, madame la ministre, monsieur le rapporteur, madame la présidente de la commission, mes chers collègues, c'est un sujet particulièrement grave et extrêmement sensible que nous soumet notre collègue Pierre Vatin, avec courage, je tiens à le souligner, et aussi abnégation, puisque, comme leurs terribles appellations de « maladies rares » ou de « maladies orphelines » le démontrent avec une certaine cruauté, ces maladies ne concernent que peu de nos concitoyens, et donc intéressent peu, trop peu, laissant ceux d'entre nous qui en souffrent et leurs entourages souvent, trop souvent, terriblement seuls face à l'absence de diagnostic, à la complexité de la prise en charge, à la difficulté majeure de voir se dessiner un parcours de soins adéquat, et à l'abandon...

Nous souhaitons tous que chaque personne atteinte d'une maladie puisse recevoir les soins, les traitements et l'accompagnement uniques dont il a besoin. Dans le cas d'une maladie rare ou orpheline, les besoins portent plus particulièrement sur le diagnostic, les traitements et la recherche. En effet, seule une personne atteinte d'une maladie rare sur deux dispose d'un diagnostic précis. L'organisation des soins, pour ces patients, continue à poser des problèmes, et le délai doit être réduit pour éviter une errance de diagnostic trop élevée. Enfin, il faut réserver une plus grande place à l...