Intervention de Agnès Buzyn

Cet amendement part en effet d'une bonne idée : pour des maladies rares et très graves, attendre une AMM – une autorisation de mise sur le marché – ou un essai clinique auquel ils pourraient participer peut décourager certains patients en attente de traitements très innovants. Cet amendement voulait donc, si l'on peut dire, réhabiliter une notion qui a quelque peu disparu de notre pratique, l'administration compassionnelle d'un médicament après évaluation de celui-ci dans une phase très précoce – phase 1 ou 2 – , ou bien remettre en vigueur les ATU dites « nominatives », qui, parce qu'on n'en tirait aucune information, ont disparu au profit des ATU dites « de cohorte ».

Si l'idée est en effet séduisante et si nous devons réinvestir ce champ pour des maladies rares et très sévères, l'amendement, tel qu'il a été formulé par les sénateurs, n'est absolument pas applicable car il crée une distorsion d'égalité face à un traitement nécessaire. Nous proposons donc de travailler sur ce sujet dans le courant de l'année 2018 pour voir ce qu'il est possible de proposer à ces patients. Le Gouvernement est cependant favorable à la suppression de cet article.