Intervention de Cécile Martinat

Je vous ai parlé de notre programme sur les rétinites pigmentaires. Pour mieux illustrer ces contrôles, nous devons produire huit patchs par patient. Les huit ne seront pas greffés : deux sont réservés pour la greffe et les six autres pour les contrôles. Cela nous a été demandé par l'ANSM. Ces contrôles consistent à valider le fait d'une absence quasi-totale de cellules pluripotentes. Nous allons regarder l'expression de certains gènes caractéristiques de ces cellules souches pluripotentes, leur morphologie. Nous essayons d'utiliser les techniques les plus poussées afin de nous assurer de cellules souches dans le produit final de thérapie cellulaire.

Il faut distinguer la conservation de l'embryon et la conservation des cellules souches embryonnaires humaines. Celles-ci sont issues d'embryons. À titre d'exemple, l'une des lignées que nous utilisons dans nos laboratoires est la lignée H1. C'est la première lignée dérivée, en 1998, à Harvard. D'un embryon a été isolée une petite masse de cellules, que l'on appelle la masse interne et qui contient des cellules souches embryonnaires humaines. Ces cellules ont ensuite été adaptées à la culture cellulaire en laboratoire. Cette lignée a été distribuée à l'échelle internationale, dans différents laboratoires. C'est pour cela que nous parlons maintenant de « lignée », parce qu'elle a été isolée pour la première fois en 1998 et que nous continuons à l'utiliser.

Pour poursuivre sur la conservation, je vais prendre l'exemple de la thérapie cellulaire. Ne serait-ce que parce que l'ANSM nous demande de vérifier que nos cellules sont de bonne qualité et que les produits de thérapie cellulaire finaux n'en contiennent pas, notre objectif est : un tube, un patient. Nous partons d'un stock de cellules, que nous avons passé du temps à qualifier – parfois jusqu'à six mois. Nous visons « un tube, une expérience » ou « un tube, un patient », et cela nécessite de conserver ces cellules. Pour le programme relatif au traitement de la rétinite pigmentaire, nous avons constitué une banque d'environ 200 tubes de cellules souches embryonnaires humaines de grade clinique.