Intervention de Hélène Vainqueur-Christophe

Ma question porte essentiellement sur la drépanocytose. Un des intérêts de la recherche sur les cellules embryonnaires est la thérapie génique. La drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue au monde, avec une prévalence dans la Caraïbe et en Afrique. Cette maladie chronique qui modifie les globules rouges peut boucher les vaisseaux et causer des accidents vasculaires cérébraux (AVC), et les patients peuvent faire des occlusions très douloureuses. Le taux de morbidité est très élevé et ce matin une jeune femme guadeloupéenne, médecin de 28 ans, est décédée en région parisienne de complications liées à sa maladie. Le diagnostic prénatal est pratiqué systématiquement chez nous. Les nouvelles recherches en thérapie génique ont donné des espoirs aux cinquante millions de patients atteints de cette maladie incurable, dont 20 000 patients en France. On a parlé de premiers patients guéris en septembre 2014 à l'hôpital Necker. Ce premier résultat a-t-il été confirmé ? Si oui, la thérapie génique pourra-t-elle devenir curative en replacement de la greffe de moelle osseuse qui est le seul traitement actuel ?