Intervention de Muriel Dahan

La question de l'accès au marché représente l'élément central de nos propositions. Nous avons pris l'intérêt du patient comme point de départ pour saisir les sujets de recherche fondamentale, des brevets, de la valorisation, de la recherche clinique, et du suivi avant l'AMM, l'ATU, et la recommandation temporaire d'utilisation (RTU). La réforme de l'accès précoce portée par le CSIS précédent a été finalisée pendant le CSIS 2021. Nous avons pris les mesures nécessaires pour améliorer l'accès au moment de l'AMM, mais surtout après. Nous avons pris en compte l'ensemble des produits de santé, car ils sont intimement imbriqués.

Les mesures que nous avons proposées et qui ont été adoptées sont réellement de nature à changer la donne. Elles permettent la continuité de l'accès précoce avec des mesures sur la modalité de suivi, la participation des patients avec les PROMs ( patient-reported outcome measures ou « résultats perçus par le patient ») et les PREMs ( patient-reported experience measures ou « expériences de soins perçues par le patient ») suivant les nouveaux critères de méthodologie définis par la Haute autorité de santé (HAS). Cet accès est désormais ouvert pour les médicaments hospitaliers par la « liste en sus ». Depuis plusieurs années, les améliorations du service médical rendu IV (ASMR IV) étaient distingués selon des critères, ce qui a retardé l'accès à l'innovation. Désormais, tous les produits définis comme d'un niveau d'ASMR ou d'amélioration du service attendu (ASA) 1 à 4 qui arrivent sur le marché seront disponibles à l'hôpital. C'est une avancée fondamentale.

Le Président de la République a annoncé une expérimentation que nous avons également portée pour permettre aux patients d'avoir accès aux produits dès lors que le progrès thérapeutique qu'ils apportent a été reconnu. Jusqu'à présent, le patient devait en effet attendre, parfois un an, que le prix soit négocié pour avoir accès au produit sauf si celui-ci faisait l'objet d'une autorisation d'accès précoce. Cette expérimentation qui durera deux ans permettra de vérifier si cette proposition est bien dans l'intérêt du patient. Elle augmentera également la force d'attractivité pour les industriels qui réaliseront les essais cliniques et dérouleront l'ensemble du système après la mise sur le marché.

Pour un accès plus rapide, il est utile de mettre en place un panel d'études ultérieures à l'autorisation et à la mise sur le marché pour mieux connaître l'impact de ces produits en vie réelle. Le ministre des solidarités et de la santé a saisi la HAS pour mettre en place des méthodologies d'essais adaptatifs, en ambulatoire, et in silico, ainsi que des études en vie réelle pour créer cette « nouvelle science » pour bien comprendre comment utiliser un produit au mieux et permettre aux patients de bénéficier des meilleures innovations et aux industriels d'avoir une visibilité sur le marché.