Intervention de Christelle Ratignier-Carbonneil

Je vous remercie de donner l'opportunité à l'ANSM d'être entendue par votre commission d'enquête. Le rôle de l'ANSM réside tant dans l'accès à l'innovation des patients que dans la garantie de leur sécurité, en tout point et en tout temps de l'utilisation des produits de santé. L'ANSM est engagée dans l'accès à l'innovation depuis de nombreuses années, comme en a témoigné la mise en place, il y a de nombreuses années, des autorisations temporaires d'utilisation (ATU), ancêtres de l'accès précoce. Ces ATU permettaient aux patients et notamment à ceux en impasse thérapeutique d'avoir accès à des produits avant leur autorisation de mise sur le marché (AMM).

L'ANSM est impliquée dans tous les cycles du médicament, depuis les essais cliniques (notamment sur les thérapies innovantes et biotechnologies) jusqu'aux AMM. L'évolution des procédures européennes et notamment des procédures centralisées participe fortement à faire parvenir les innovations auprès des patients. L'ANSM est très présente au sein de l'Agence européenne des médicaments – European Medicines Agency (EMA). L'ANSM assure également le suivi, la surveillance et la sécurité du patient concernant les effets indésirables des produits ainsi que la sécurité de leur approvisionnement. Elle vise à garantir au patient un accès pérenne à son traitement. En cas de tensions ou de ruptures de stock, il est nécessaire de pouvoir offrir aux patients et aux professionnels de santé des alternatives face à la non-disponibilité d'un médicament. La localisation de la production est donc un enjeu important, notamment celle des traitements thérapeutiques complexes pour lesquels la France dispose d'une réelle valeur ajoutée.

L'accélération de l'accès à l'innovation, la sécurité des patients et l'accompagnement des professionnels de santé est au cœur de notre mission afin d'assurer la prise en charge la plus optimale possible aux bénéficiaires des traitements thérapeutiques. Les accès précoces rendent l'équilibre difficile entre l'efficacité présumée du médicament et la garantie de sécurité pour le patient.