Intervention de Christelle Ratignier-Carbonneil

Les ATU ont fait l'objet d'une réforme de l'accès précoce déployée le 1er juillet 2021 dans le cadre de la loi n° 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021. La France avait été la première à mettre en place le dispositif d'ATU en 1994, au moment de l'arrivée des premiers traitements antirétroviraux pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH). Il avait alors été considéré qu'il n'était pas possible d'attendre des AMM pour offrir aux patients un accès précoce à ces traitements. L'accès précoce repose sur l'identification d'une présomption de bénéfice risque pour le patient, permettant d'indiquer qu'un délai dans la mise à disposition engendrait une perte de chance. Le dispositif préalable comportait une phase autorisation d'ATU par l'ANSM, mais également une phase de prise en charge, qui ne relevait pas de l'ANSM et n'était pas nécessairement octroyée. Or, ces produits innovants, qui permettent de répondre à un besoin thérapeutique non couvert, ne peuvent être accessibles aux patients s'ils ne sont pas pris en charge. La réforme de l'accès précoce à partir du 1er juillet 2021 met en place une décision intégrée avec la Haute autorité de santé (HAS) et l'ANSM. Les évaluateurs de l'ANSM rendent un avis sur la présomption de bénéfice risque avec le quantum de données limitées sur l'efficacité et la sécurité dont ils disposent. L'avis de la HAS sur la prise en charge est ensuite intégré. La décision finale est encadrée dans un délai de 90 jours.

Cette réforme permet une accessibilité réelle du patient aux produits innovants, facilitée par plusieurs dispositifs. Les ATU de cohorte sont déposées par un industriel, dans un délai généralement proche du dépôt de l'AMM ou de l'évaluation en cours de l'agence européenne. Elles concernent majoritairement des produits innovants. Les ATU nominatives, qui incombent uniquement à l'ANSM, sont demandées par des professionnels de santé pour des patients donnés. L'ANSM octroie un peu plus de 40 000 ATU nominatives, relevant du dispositif d'accès compassionnel, chaque année. Ces demandes de prescription peuvent concerner des molécules anciennes, pour lesquelles il n'existe pas de développement dans l'indication, ou des molécules en accès précoce.