Intervention de Brigitte Bourguignon

Je partage votre constat, monsieur le député, et votre préoccupation majeure pour cette pathologie. Vous avez raison : l'efficacité clinique du médicament que vous citez, Kaftrio, et les promesses d'amélioration de l'état de santé d'une partie des patients souffrant de mucoviscidose, sont remarquables. Permettez-moi de rappeler que la France dispose depuis de nombreuses années d'un dispositif reconnu permettant l'accès des patients aux médicaments présumés innovants avant même leur autorisation de mise sur le marché par l'Agence européenne des médicaments ou l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Cette possibilité est offerte lorsqu'un besoin thérapeutique existe, et les conditions tarifaires en sont assez avantageuses pour le fabricant. La mise en œuvre de ce dispositif implique néanmoins que le laboratoire veuille s'y engager. Force est de constater que cette option n'a malheureusement pas été choisie par le laboratoire commercialisant Kaftrio, qui a pourtant accepté de délivrer ce médicament pour certains patients à titre compassionnel, comme vous l'indiquez.

À la suite de l'avis de la commission de la transparence de la HAS du 18 novembre 2020 auquel vous faites référence, qui reconnaît l'innovation que représente ce médicament, les négociations tarifaires se sont engagées dès la fin du mois de février entre le laboratoire et le Comité économique des produits de santé (CEPS). Le dynamisme et l'aboutissement de ces négociations dépendent nécessairement des deux acteurs impliqués. Dans ce cadre, le médicament Kaftrio en est aujourd'hui à son huitième passage. Tous les membres du CEPS ont pleinement conscience de l'intérêt de ce produit et partagent avec vous, monsieur le député, la volonté d'un accès le plus rapide possible à ce traitement pour les patients actuellement atteints de mucoviscidose.

La mobilisation de l'ensemble des membres du CEPS permet néanmoins d'estimer qu'un accord pourra être trouvé à court terme, dans le respect des règles législatives et conventionnelles de fixation de prix qui sont appliquées à tous les laboratoires par équité de traitement. Ces règles concourent notamment à la préservation de la capacité de l'assurance maladie à prendre en charge le traitement des patients atteints de mucoviscidose. Dans l'attente de cet accord, l'État souhaite pouvoir délivrer une autorisation temporaire d'utilisation mais ne peut le faire sans sollicitation préalable du laboratoire. Fort heureusement, dans les cas les plus difficiles, on peut parvenir à la mise en place de réponses au cas par cas. Soyez quoi qu'il en soit assuré, monsieur le député, de la mobilisation totale des équipes pour parvenir à un accord dans les meilleurs délais.