Intervention de Olivier Véran

L'histoire du traitement des maladies rares est assez récente dans notre pays et elle l'est encore plus en Europe. Vous avez, à juste titre, souligné que, seuls, nous sommes beaucoup moins forts que lorsqu'une coordination européenne fonctionne. C'est la raison pour laquelle nous avons fait le choix, dans le cadre de la présidence française du Conseil de l'Union européenne (PFUE), de mettre la question des maladies rares – notamment celle des cancers pédiatriques – au cœur de nos préoccupations en matière de santé publique, tant pour ce qui est de la capacité de diagnostic et de la prise en charge – le soin apporté aux malades – que du développement de traitements innovants et de notre capacité à les produire et à les fournir le plus rapidement possible aux patients.

Vous l'avez dit, une conférence de haut niveau se tiendra à l'échelle européenne, à laquelle vous participerez : elle permettra de renforcer cette coordination. Qui peut penser que, pour développer la recherche thérapeutique sur des cancers pédiatriques très rares, des équipes de recherche morcelées à travers toute l'Europe seront plus efficaces qu'un grand programme de recherche coordonné à l'échelle européenne ?

La question des moyens est également importante et nous continuerons de les mettre. Le quatrième plan national sur les maladies rares est toujours en cours, puisqu'en raison du retard lié au covid, nous avons décidé de le prolonger d'un an : nous sommes déterminés, évidemment, à renforcer encore la politique menée en la matière.

Vous l'avez dit, la recherche a fait des bonds de géant : le nombre de traitements désormais autorisés, en comparaison d'il y a quelques années, suffit à en attester. Les nouvelles pistes thérapeutiques sont nombreuses. Thérapie génique – dont l'ARN messager –, anticorps monoclonaux : autant de noms qui semblent parfois encore un peu barbares aux oreilles des Français, mais qui sont peut-être amenés à entrer dans notre quotidien, qui seront peut-être la clé pour éradiquer des maladies dont beaucoup de nos concitoyens sont victimes et peuvent mourir, à commencer par les enfants.