Intervention de Olivier Véran

Le système d'ATU est plébiscité par l'ensemble des acteurs et remarqué dans le monde. Il n'est cependant pas sans présenter quelques difficultés. Nous avons évoqué le cas du médicament Orkambi destiné aux patients atteints de mucoviscidose : le laboratoire Vertex, qui le fabrique, avait exercé un chantage à l'essai clinique au motif que le prix post-ATU n'était pas suffisant, en dépit du fait que la commission de la transparence lui avait attribué une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau IV. Il en est résulté de nombreuses difficultés. À cet égard, nous attendons toujours avec impatience une réforme du financement du médicament permettant d'éviter de se trouver dans des situations très complexes pour tout le monde.

En l'occurrence, nous prônons une extension des ATU pour certaines indications de sorte qu'elles soient accordées sans passer par les rouages habituels et les fourches caudines de l'administration, afin que les patients aient directement accès aux médicaments. Précisons que ce ne sont pas des médicaments dont on ignore tout, puisqu'ils bénéficient déjà d'une AMM pour l'indication principale. L'ensemble des mécanismes retenus – nouveau système d'ATU pour les dispositifs médicaux, système de post-ATU pour des médicaments qui n'ont jamais fait l'objet d'un ATU et extension quasi automatique de l'ATU pour des médicaments faisant l'objet d'une AMM – me paraît déjà répondre aux exigences de la situation ; il me semble excessif de revenir sur les mécanismes de fixation du prix. Avis défavorable.