Intervention de Michèle de Vaucouleurs

Madame la ministre, monsieur le rapporteur général, j'espère que cet amendement de mon collègue Philippe Berta retiendra votre attention.

Les modalités actuelles d'évaluation des médicaments reposent sur une approche comparative du rapport entre le coût et l'efficacité d'un nouveau traitement comparé aux traitements préalablement disponibles sur le marché. Lors du dernier Conseil stratégique des industries de santé, une évolution de l'évaluation a été envisagée : un groupe de travail a été missionné, notamment en vue de fondre les deux critères actuels d'évaluation, à savoir l'évaluation du service médical rendu et celle de l'amélioration du service médical rendu, en un seul critère, l'évaluation de la valeur thérapeutique relative.

La philosophie de cette nouvelle évaluation demeurerait comparative. Se pose alors, pour les maladies rares, la question des médicaments orphelins innovants qui n'ont, par définition, pas de terme de comparaison adéquat sur le marché. Leur évaluation est complexe et parfois biaisée dans le système actuel du fait de comparaisons avec des équivalents non pertinents.

L'amendement vise donc à permettre la fixation par décret de modalités d'évaluation adaptées aux spécificités des médicaments orphelins, dont l'absence de termes de comparaison et le degré d'incertitude supérieur dû à la taille restreinte des cohortes. Il vise aussi à permettre l'expérimentation de modalités adaptées, notamment au regard des expérimentations en cours dans d'autres pays européens.

Cet amendement ne crée pas de charge mais instaure un système plus juste et répond pleinement à l'objectif de l'article 42, à savoir renforcer l'accès précoce aux produits de santé innovant tout en assurant la pérennité du système de prise en charge.