La thérapie génique consiste à apporter, soit un gène qui fait défaut, soit un gène qui corrige un défaut. Pour apporter le gène dans le tissu ou l'organe concerné, on peut recourir à la voie virale, en utilisant des adénovirus désarmés, ou modifier la cellule pour la réinjecter – cette dernière technique étant d'ailleurs celle qui est utilisée dans la plupart des traitements du cancer. Les deux thérapies sont ainsi très fréquemment associées. Avis défavorable.