Intervention de Philippe Berta

Monsieur le ministre des solidarités et de la santé, un Européen sur dix-sept, soit 3 millions de Français – dont 80 % d'enfants –, sont porteurs de l'une des quelque 7 000 maladies rares, incluant les cancers pédiatriques – et ce nombre est sous-estimé : combien ne sont pas ou mal diagnostiqués ? Combien seront diagnostiqués trop tardivement pour accéder à la solution thérapeutique idoine dans les délais ?

Toutefois, les thérapies avancent : si 8 d'entre elles ont été autorisées en 2 000, 190 l'ont été en 2020 ; 2 800 essais cliniques sont en cours.

Les acteurs de ce domaine des maladies rares sont à mes yeux des pionniers. Les défis qu'ils doivent relever sont désormais les mêmes que pour les pathologies plus communes – cancer, maladies neurodégénératives. Ces défis sont ceux d'un diagnostic rapide et efficace, où la génomique doit prendre toute sa place, mais aussi d'une médecine de précision, voire d'une médecine personnalisée. Il n'est donc pas surprenant que les principales innovations médicales des dernières décennies soient issues du monde des maladies rares. Il est donc hautement prioritaire de soutenir le monde des maladies rares.

À l'échelon national, le plan de relance, les priorités assignées au Conseil stratégique des industries de santé (CSIS), le dernier projet de loi de financement de la sécurité sociale (PLFSS) démontrent la prise de conscience de la nécessité d'investir dans les biothérapies et de faciliter l'accès au marché. À l'échelon européen, je me réjouis que la France ait retenu les maladies rares dans ses priorités pour la présidence de l'Union. La conférence de haut niveau dédiée au parcours de soins et d'innovation pour les maladies rares, le 28 février, sera à cet égard un moment fort.

Beaucoup reste à faire pour que tout citoyen européen puisse accéder avec la même facilité à un diagnostic, et, lorsque cela est possible, à un traitement. La création d'une plateforme européenne permanente pourrait ainsi permettre de maintenir le niveau d'information entre partenaires sur les possibilités offertes pour telle ou telle pathologie.

La question des maladies rares doit également permettre de développer un modèle économique pour ces nouvelles biothérapies, modèle qui s'imposera comme référence pour les autres grandes pathologies. Monsieur le ministre, que pouvez-vous nous dire du futur quatrième plan sur les maladies rares, qui devra traiter ces questions pour que notre pays reste attractif ? Pourquoi ne pas lui adjoindre un grand plan européen, où la France jouerait un rôle majeur ?