Intervention de Cyrille Isaac-Sibille

Les modalités actuelles d'évaluation des médicaments reposent sur une comparaison du rapport coût-efficacité d'un nouveau traitement avec ceux des traitements déjà disponibles sur le marché. Lors du dernier CSIS, auquel vous faisiez référence, une évolution de l'évaluation a été envisagée : un groupe de travail a été formé, notamment en vue de fondre les deux axes actuels d'évaluation – l'évaluation du service médical rendu et l'évaluation de l'amélioration du service médical rendu – en un seul – l'évaluation de la valeur thérapeutique relative.

La philosophie de cette nouvelle évaluation demeurerait comparative. Se pose alors, pour les maladies rares, la question des médicaments orphelins innovants qui n'ont, par définition, pas de comparateur adéquat sur le marché. Leur évaluation est complexe et parfois biaisée dans le système actuel, du fait de comparaisons avec des équivalents non pertinents.

Le présent amendement vise donc à permettre la fixation par décret de modalités d'évaluation adaptées aux spécificités des médicaments orphelins : absence de comparateurs, degré d'incertitude supérieur dû à la taille restreinte des cohortes... Il ne crée pas de charge mais instaure un système plus juste et répond pleinement à l'objectif de l'article 42 de renforcer l'accès précoce aux produits de santé innovants tout en assurant la pérennité du système de prise en charge.