Les ATU, ces fameuses autorisations temporaires de recherche, ont été développées sous la pression des patients malades du sida et ont permis d'en sauver un grand nombre. Pour les personnes atteintes d'une maladie rare ou d'une maladie grave contre laquelle aucun traitement n'existe sur le marché, elles constituent une chance importante : la chance d'un accès précoce aux médicaments les plus innovants.
Cet amendement vise à maintenir la possibilité d'ATU nominatives pour de nouvelles indications, dans la mesure où des repositionnements de molécules sont à l'étude pour le traitement de plusieurs maladies rares et pourraient donc bénéficier à des patients qui se trouvent dans une impasse thérapeutique.